目前，國內(nèi)兒童用藥醫(yī)療市場90％以上的份額被為數(shù)不多的外企占領(lǐng)。而我國的兒童新藥臨床試驗少，2021年登記的2033項新藥臨床試驗中，僅有61項在兒童中開展，占比3％，兒童用藥陷入“劑量靠猜、分藥靠掰、缺乏專用藥”的困局，國內(nèi)兒童超說明書用藥處方發(fā)生率為3.2%-95%（其中，新生兒高達26%-95%），我國兒童藥物臨床試驗面臨不少堵點。
一是兒童臨床試驗機構(gòu)不充足，研究質(zhì)量不高，尚未形成系統(tǒng)性網(wǎng)絡(luò)。2018年以前，全國只有22家兒童專科醫(yī)院可以開展藥物臨床試驗。2019年改為備案制后，開展兒童臨床試驗的醫(yī)院數(shù)量有所增加，但增長較為緩慢，雖然國內(nèi)有資質(zhì)的兒童臨床試驗機構(gòu)超過100家，但在“藥物臨床試驗登記與信息公示平臺”中登記的兒童臨床試驗只涉及49家臨床試驗機構(gòu)，不少兒童臨床試驗機構(gòu)尚無實際操作經(jīng)驗。
二是受試者難以招募。不少家長認為“讓孩子參與臨床試驗就是當小白鼠”，導致兒童臨床試驗受試者招募十分困難，受試者人數(shù)明顯比成人少。
三是臨床試驗執(zhí)行難。兒童不是“小大人”，而是一個異質(zhì)的群體，從新生兒到青少年，其疾病的表現(xiàn)往往與成年人不同，疾病譜也與成年人不同，甚至在兒童不同年齡段，其生理、發(fā)育、心理和藥理學特征也不同。兒童臨床試驗設(shè)計需要有特殊考慮，需要在不同年齡段的兒童中進行。實踐中，絕大多數(shù)兒童試驗臨床方案都是成人方案的“翻版”，幾乎沒有專門針對兒童設(shè)計的臨床試驗方案，同時也缺乏針對“使用臨床試驗藥物對兒童生長發(fā)育影響”的長期隨訪數(shù)據(jù)。
四是研發(fā)投入不足。兒童用藥銷量比較小，以癌癥為例，2020年國內(nèi)新發(fā)癌癥數(shù)457萬人，每年兒童腫瘤新發(fā)病例數(shù)在2-4萬人之間，僅占國內(nèi)新發(fā)癌癥人數(shù)的1％左右，醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)兒童藥品越多、盈利越少，導致醫(yī)藥企業(yè)不愿研發(fā)兒童用藥。同時，與綜合性醫(yī)院相比，兒童醫(yī)院資金相對有限，加之兒科醫(yī)生缺乏、兒科在綜合性醫(yī)院處于弱勢地位等諸多因素，使兒科臨床試驗的開展受到掣肘。據(jù)統(tǒng)計，2008-2020年，中央財政對重大新藥創(chuàng)制科技重大立項3336項（課題級+子課題級），其中涉及兒童的僅73項；中央財政支持207.61億元，其中涉及兒童用藥的經(jīng)費僅9億元。
為此，建議：
1.出臺延長兒童藥品專利保護期的政策法規(guī)，以鼓勵兒童臨床試驗機構(gòu)、醫(yī)藥企業(yè)加大對兒童用藥的研發(fā)力度。對兒童用藥優(yōu)先審評審批，并加大對兒童用藥研發(fā)和創(chuàng)新的保護力度，其中，對首個批準上市的兒童專用新品種、劑型和規(guī)格以及增加兒童適應癥或者用法用量的，應給予最長不超過18個月的市場獨占期，期間內(nèi)不再批準相同品種上市；兒童罕見病的藥品專利期可以在常規(guī)兒童用藥市場獨占期的基礎(chǔ)上再延長2年。
2.對兒童受試者進行特殊的安全保障設(shè)計，并為兒童臨床試驗受試者提供更高額度的資助。強化兒童臨床試驗研究者的專業(yè)培養(yǎng)和倫理塑造，加強受試者的安全研究，對兒童受試者進行特殊的安全保障設(shè)計。加強風險管控，探索推出兒童藥物臨床試驗責任保險，由財政給予一定補貼，加大對兒童臨床試驗受試者及其家長的資助力度。
3.探索專門針對兒童設(shè)計的臨床試驗指導細則。遵循“風險最小、傷害最小”原則，從倫理學、入選操作、評價方法、數(shù)據(jù)和安全監(jiān)察、生長發(fā)育監(jiān)測等方面著手，探索制定專門針對兒童的臨床試驗指導細則。
4.中央、省級財政加大對兒童用藥研發(fā)的財政支持，提高兒童用藥可及性。出臺針對研發(fā)生產(chǎn)兒童用藥企業(yè)的專門的財政補貼政策或稅收優(yōu)惠政策，鼓勵和支持兒童用藥品和適宜劑型的研發(fā)，支持兒童用中成藥創(chuàng)新研發(fā)，大力推動高質(zhì)量科技成果在兒童健康領(lǐng)域的轉(zhuǎn)化和應用，鼓勵有條件的醫(yī)院開展兒童用藥品種的院內(nèi)制劑研發(fā)。
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